新型基因编辑递送系统可同步治疗双器官

美国得克萨斯大学西南医学中心研发的新型基因编辑递送系统，在α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）临床前模型上实现了肝脏与肺部的同步靶向治疗，相关研究发表于《自然·生物技术》杂志。具体信息如下：疾病背景：AATD是一种由SERPINA1基因突变引起的遗传疾病，突变会导致错误折叠的蛋白质在肝脏堆积造成肝损伤，同时肺部缺乏该蛋白会引发肺气肿。创新技术：研究团队重构了选择性器官靶向（SORT）纳米颗粒结构，使其能搭载更大的基因编辑蛋白；同时开发了新型肝脏与肺部双靶向配方，显著提升了递送效率和精准度。治疗效果：实验显示，AATD模型小鼠接受单次治疗后，约40%肝细胞和10%肺泡AT2细胞（AATD主要靶细胞）被成功修复；肝脏突变蛋白水平持续32周稳定降低80%，治疗4周后，小鼠模型肝内毒性蛋白聚集体完全清除；单次治疗后，肺部破坏性酶活性被抑制89%。这项研究为多器官遗传疾病的治疗开辟了新途径，有望为AATD等疾病患者带来新的治疗希望。